这是全球首个获得中国药品监督管理局药品审评中心(CDE)和美国食品药品监督管理局(FDA)批准的 TGCT 全球 III 期试验，也是首个由中国公司独立自主研发并推进临床的高选择性CSF-1R抑制剂。

2023年3月6日，和誉医药(香港联交所代码：02256)宣布，其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib(ABSK021)被美国食品药品监督管理局(以下简称 "FDA")批准进入一项针对腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究。这是继Pimicotinib去年10月获中国药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准可进入临床III期研究，及在中美两地获得突破性疗法(BTD)认证之后的又一重要里程碑。

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此次在中美获批的Phase III方案是完全相同的，而且是由中国药企主导、全球同步启动的注册性临床试验。

Pimicotinib是和誉医药管线中第一个同时获得中美两国国际多中心临床III期试验许可的小分子抑制剂，也是中国第一个自主研发并进入全球临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂。短期内同时获得中美双BTD认定和全球多中心临床三期中美双重批准，Pimicotinib优秀的临床开发成绩在本土生物技术公司中极为少见。

和誉医药首席医学官(CMO)嵇靖女士非常自豪地表示，这是TGCT领域第一个全球III期临床研究获得FDA和CDE批准。Pimicotinib公布的初步客观缓解率(ORR)是68%，远超同类竞品，同时显示有良好的安全性和PK/PD特征，没有明显的肝毒性。Pimicotinib是潜在Best-in-Class药物。

关于ABSK021-301 III期试验

ABSK021-301是一项评估ABSK021 在腱鞘巨细胞瘤患者中的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心III 期临床研究。试验包括Part 1 和Part 2 两个阶段。在Part 1中，符合条件的受试者将被随机分配至ABSK021 治疗组或匹配的安慰剂组，并在双盲条件下接受50mg QD 的ABSK021或匹配的安慰剂治疗，每28 天为一个周期，直到完成Part 1 部分的研究。完成Part 1 研究的受试者将有资格继续参与Part 2 的研究。 Part 2 研究是一个开放标签的治疗阶段，抖客网，进入本阶段的所有受试者都将接受50mg QD 开放标签的ABSK021 治疗，直至完成24周的给药或退出研究。研究计划入组约100例受试者，主要终点是基于盲态的独立评审委员会(BIRC)评估的25 周客观缓解率(ORR)。这项全球多中心III研究将在中美同步开展入组。

关于Pimicotinib

Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，并获得中美两国突破性治疗药物认定用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。 腱鞘巨细瘤是一种局部侵袭性肿瘤，每年每百万人约有43人患病，其临床表现为受累关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，严重影响患者生活质量。目前，中国尚无针对该疾病的治疗药物，美国仅有一款药物获批上市，但由于其潜在肝毒性，患者需通过风险评估与缓解策略(REMS)计划这一受限制的程序获得，中美两地TGCT患者的临床治疗需求尚未被满足。

Pimicotinib已在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。除腱鞘巨细胞瘤适应症外，和誉医药也在积极探索Pimicotinib在多种实体瘤中的临床潜力，并获NMPA批准开展针对慢性移植物抗宿主病的II期临床试验，同时与曙方医药一起探索其在渐冻症等神经系统疾病中的应用。截至本文刊发日期，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。